FDA 조치 경고: Mesoblast, Sage/Biogen 및 Galera

게시: 2023년 7월 31일 작성자: Tristan Manalac

사진: 갈색 벽돌 건물 앞의 FDA 표지판/iStock, 하바바파

FDA는 우울증, 이식편대숙주병, 두경부암 환자의 방사선요법으로 인한 부작용을 표적으로 하는 치료제에 대한 조치 날짜를 포함해 앞으로 2주 동안 세 가지 결정 기한을 정했습니다.

FDA는 소아 스테로이드 불응성 급성 이식편대숙주병(SR-aGVHD) 치료를 위해 제안된 레메스템셀-L(remestemcel-L)에 대한 메소블라스트(Mesoblast)의 BLA에 대해 8월 2일까지 결정을 내려야 한다.

정맥 투여하도록 설계된 레메스템셀-L은 관련 없는 기증자의 골수에서 채취한 배양 확장 중간엽 간질 세포를 사용하는 시험용 면역조절 치료제이다. Remestemcel-L은 염증성 사이토카인을 억제하는 동시에 항염증성 사이토카인을 자극하여 SR-aGVHD를 유발하는 염증을 조절하는 방식으로 작동합니다.

Mesoblast는 2019년 5월 처음으로 remestemcel-L을 승인하려고 시도했으며, 세 번의 시험에서 309명의 어린이로부터 얻은 데이터가 포함된 BLA 제출을 진행하여 일관된 치료 반응을 보여주었습니다. 치료법에 9대 1로 찬성표가 나왔음에도 불구하고 FDA는 2020년 10월 신청을 거부하고 후보의 효능을 검증하기 위해 최소 한 번 이상의 무작위 대조 시험을 더 요청했습니다.

2023년 3월 FDA가 승인한 다시 제출된 BLA에는 Mesoblast에는 최소 4년 동안의 장기 생존 결과와 고위험 질병 활동이 있는 환자에 대한 새로운 결과 데이터를 포함한 새로운 데이터가 포함되었습니다. 규제 기관은 재제출에 우선 심사 지정을 부여했으며, remestemcel-L은 이전에 이미 FDA의 패스트 트랙 지정을 획득했습니다.

Remestemcel-L은 캐나다와 뉴질랜드를 포함한 다른 국가에서 SR-aGVHD에 대한 승인을 받았으며 Ryoncil이라는 브랜드 이름으로 판매됩니다.

이번 여름 가장 기대되는 결정 중 하나인 FDA는 바이오젠(Biogen)과 세이지 테라퓨틱스(Sage Therapeutics)가 주요우울장애(MDD)와 산후우울증(PPD) 치료를 위해 제안하는 주라놀론에 대한 판결을 8월 5일 또는 그 이전에 내릴 예정이다.

FDA는 지난 2월 주라놀론에 대한 NDA를 수락했지만 신청을 위해 자문위원회를 소집하지 않았습니다.

규제 입찰을 뒷받침하기 위해 Biogen과 Sage는 LANDSCAPE 및 NEST 임상 개발 프로그램과 일본의 2상 연구 데이터를 제출했습니다.

LANDSCAPE는 MDD-201B, MOUNTAIN, SHORELINE, WATERFALL 및 CORAL의 5개 연구로 구성됩니다. 2022년 2월, 파트너들은 CORAL의 긍정적인 톱라인 데이터를 발표했는데, 이는 주라놀론 치료가 우울증 증상의 빠르고 상당한 감소를 유도했음을 입증했습니다.

두 달 전인 2021년 12월, Biogen과 Sage는 SHORELINE의 유망한 1년 후속 데이터를 게시했는데, 이는 환자의 4분의 3이 초기 14일 요법에 반응했으며 이 중 약 80%가 병원에서 필요하다는 것을 보여줍니다. 1년 동안 대부분 1회 추가로 주라놀론을 투여합니다.

PPD의 경우 두 회사는 ROBIN과 SKYLARK라는 두 가지 연구를 포함하는 NEST 프로그램을 실행했습니다. 2022년 6월 SKYLARK의 데이터에 따르면 주라놀론은 1차 및 모든 2차 평가변수를 충족하여 증상 심각도가 크게 개선되는 것으로 나타났습니다.

주라놀론은 GABA-A 수용체를 적극적으로 조절하여 작용하는 신경 활성 스테로이드로, 우울증을 앓고 있는 사람들의 조절되지 않은 신경 네트워크를 신속하게 재조정하는 데 도움이 됩니다. 이 약물은 주로 기분, 행동, 인지 및 각성을 담당하는 뇌 영역에 작용합니다.

FDA는 8월 9일까지 Galera Therapeutics의 아바소파젬 망간에 대한 NDA에 대한 판결을 발표할 예정입니다.

Galera는 방사선 요법의 부작용으로 두경부암(HNC) 환자에게 발생하는 중증 구강 점막염(SOM) 치료를 위해 아바소파젬 망간을 제안하고 있습니다. 현재, 이 환자 집단에서 SOM을 감소시키기 위해 승인된 치료법은 없습니다.